distrofiaNasce una nuova terapia contro la distrofia di Duchenne. Si tratta di una combinazione tra un antinfiammatorio non steroideo e un farmaco della famiglia dei nitrati. La terapia, di cui in questa fase si sta valutando la tollerabilità per l’organismo, è stata sperimentata presso l’Irccs Medea – La Nostra Famiglia e ha come bersaglio il danno muscolare presente nella distrofia muscolare.

L’obiettivo è quello di sviluppare una terapia farmacologica più tollerabile dall’organismo di quella attualmente in uso, e che al tempo stesso riesca efficacemente a rallentare la degenerazione muscolare.

Lo studio è nato da una collaborazione tra il gruppo diretto da Emilio Clementi, ordinario in Farmacologia dell’Università di Milano, e l’Unità Neuromuscolare dell’IRCCS Medea, diretta da Grazia D’Angelo all’interno del Reparto di Riabilitazione Funzionale. Sono stati reclutati 71 pazienti adulti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, distrofia di Becker e distrofia dei cingoli, di cui 35 trattati con la combinazione tra i due farmaci. I risultati, pubblicati su Pharmacological Research, hanno dimostrato una buona tollerabilità a lungo termine della terapia.

A cura di Silveria Conte

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